Nicht neu, aber vielversprechend!

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Nicht neu, aber vielversprechend!

Der russische Genetiker Denis Rebrikov behauptet, die Chinesen hätten keinen grundlegenden Durchbruch bei der Aufbereitung des menschlichen Embryos erzielt. Sie waren allen voraus, denn niemand hatte gewagt, GVO-Kinder zur Welt zu bringen. Aus wissenschaftlicher Sicht haben die Chinesen keine grundlegenden Durchbrüche erzielt. In-vitro-Fertilisation (IVF) wird seit vielen Jahren in der Medizin eingesetzt. Allein im Jahr 2017 wurden über die CRISPR-Methode die Genom-Editing-Technologie verwendet. Es wurden mehr als dreitausend wissenschaftliche Publikationen veröffentlicht. Technisch gesehen, hätte die russische Gruppe Embryonen früher transplantieren können, und dann wäre ein genetisch verändertes Kind früher geboren worden. Nur russische Ärzte tun dies nur langsam und überprüfen wiederholt die Sicherheit der Technologie.

Vor kurzem gab der Forscher He Jiankui aus Shenzhen, China, bekannt, dass er die weltweit ersten genetisch veränderten Menschen schaffen könne. An der DNA der Zwillinge wurden Änderungen vorgenommen, die es Kindern ermöglichen sollten, einer möglichen HIV-Infektion zu widerstehen. Der Genetiker wandelte die Embryonen während der Behandlung der Unfruchtbarkeit mit einer Schwangerschaft am Ausgang in sieben Paare um. Das Ziel sei nicht die Heilung oder Vorbeugung einer Erbkrankheit, sondern das Bestreben, Kindern die Fähigkeit zu geben, die nur wenige von Natur aus besitzen. Mit dem CRISPR-Cas9-Gen-Bearbeitungstool hat er das CCR5-Gen deaktiviert, wodurch ein Proteinpfad gebildet wird, über den HIV in die Zelle eindringen kann.

Vizerektor für Forschung von Russische nationale medizinische Universität für Pirogov Denis Rebrikov und seine Kollegen veröffentlichten eine ähnliche Studie, in der HIV-resistente Embryonen geschaffen wurden. Jetzt bereitet dieses Team die Transplantation des bearbeiteten Mutterembryos vor.

Die rasante Entwicklung der CRISPR-Technologien in den letzten Jahren hat den Anwendungsbereich erheblich erweitert und zum Fortschritt in der klinischen Praxis beigetragen. Das Bearbeiten des CD4 + T-Zellgenoms durch Ausschalten oder Modifizieren des Chemokinrezeptor 5-Gens (CCR5) hat zu ermutigenden Ergebnissen bei der Behandlung einer HIV-1-Infektion geführt.

Neben dem Wechsel des CCR5-Gens in T-Zellen (zur Blockierung der AIDS-Entwicklung bei HIV-infizierten Patienten) kann die Schaffung des CCR5delta32-Allels jedoch als Element der In-vitro-Fertilisationstechnologie (IVF) zum Schutz des Fötus von verwendet werden HIV-infizierte Frauen mit einer schwachen Reaktion auf eine antiretrovirale Therapie.

Die Einführung des CRISPR-Cas9-Systems im Zygotenstadium ermöglicht die Modifizierung des Genoms in fast allen Körperzellen, was bereits bei mehreren Erbkrankheiten nachgewiesen wurde. Es ist wichtig zu beachten, dass das modifizierte Genom an nachfolgende Generationen übertragen wird. Eine Modifikation, die mit dem natürlichen CCR5delta32-Allel identisch ist, schützt möglicherweise den Fötus während der Entwicklung des Fötus sowie während der Geburt vor einer HIV-Infektion. Ein zusätzlicher positiver Effekt könnte die lebenslange Resistenz einer Person gegen eine HIV-Infektion sein. Die russische Genetik hat das CRISPR-Cas9-System optimiert, um eine homozygote 32-Nukleotid-Deletion (ähnlich dem natürlichen CCR5delta32-Allel) in der S-Phase einer menschlichen Zygote zu erzeugen. Zur Bearbeitung des Genoms wurden Zygoten mit einer abnormalen Anzahl von für In-vitro-Fertilisationsprogramme (IVF) ungeeigneten Vorkernen verwendet.

Die Studie wurde von der Ethikkommission der NMITS AGP genehmigt. V.I. Kulakov (Protokoll Nr. 2017/45). Alle Stufen der Studie (Methoden) wurden unter Einhaltung der geltenden internationalen Grundsätze und Regeln für die Arbeit mit Embryonen durchgeführt. Jedes Ehepaar erhielt eine schriftliche Einverständniserklärung, bevor abnormale Zygoten in die Studie übertragen wurden. Die Studie umfasste Paare, bei denen das Fehlen von CCR5delta32 für beide Partner gezeigt wurde.

Die CRISPR-Cas9-vermittelte Editierung des menschlichen Zygotengenoms ist eine effektive Methode zur Modifizierung intrazellulärer DNA, die bei mehr als der Hälfte der in der Studie untersuchten Embryonen eine fast 100% ige Elimination der ursprünglichen Sequenz erreicht. Die Ergebnisse korrelieren gut mit anderen Fällen der Verwendung von Genom-Editing-Systemen, die eine vergleichbar hohe Effizienz aufweisen.

In den letzten zwei Jahren wurden GE-Systeme extrem schnell entwickelt und aktualisiert. Das Hauptproblem heute ist jedoch der Grad der Nichtzielaktivität von Genom-Editiersystemen. Erst nach einer eindeutigen Sicherheitsbestätigung können solche Methoden in der Praxis angewendet werden.

 

Basierend auf RNFMU (Russische nationale forschungs medizinische Universität für Pirogov)